​1300万元一针！治疗“渐冻人”的特效药进了医保

1300万元一针！治疗“渐冻人”的特效药进了医保

中宏网1月20日电 去年以来，一批进口“天价新药”纳入医保范围受到关注，其中最贵天价药，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）的每一个动态被大家密切关注。

资料图 网站截图

据了解，该药物为注射液，一支针剂售价高达212.5万美元（折合约1348万元人民币），被称为“史上最贵药物”。

这种天价药物对于治疗肌萎缩侧索硬化症，又称ALS（俗称“渐冻人”）有奇效。目前，国际上针对此种病症的治疗方式，一种是“换髓”，（能找到与患者匹配的脊髓供体），另一种就是使用这种“特效药”。

从医疗效果看，这种针剂不仅能明显缓解患者的伤痛，甚至能达到一针治愈的效果。

肌萎缩侧索硬化症在新生儿中为六千分之一至一万分之一，常规人群中，约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

目前，这种“天价针剂”已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。

虽然这种药物疗效明显，但高昂的费用引起不少人的质疑，有人指出，诺华是以孩子的生命作要挟。

2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。

Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。今年，全国多地已有多名患儿用上了Spinraza。

这种“天价药物”进入中国市场后，为何能如此大幅降价，业内人士表示，罕见病药物进入医保目录，本质上是在既定的医保谈判框架下，由于企业降价达成的个案突破，这也是药企战略选择中的一种策略。

据了解，近年来，国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据不完全统计，2021年国家医保目录谈判后，有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物，医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判，则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破”。